短肠综合征患儿人生大逆转!国际创新药助3位小患儿重获健康成长……

发布时间:2023年11月09日 浏览次数:7314

全球创新治疗同步,短肠综合征小患儿迎来人生大逆转!

全球唯一获批用于短肠综合征(SBS)的创新药物替度鲁肽(Teduglutide)落地博鳌瑞金海南医院。

10月16日,在上海交通大学医学院附属新华医院儿外科蔡威教授、儿消化营养王莹主任,颜伟慧副主任医师,儿消化营养护理团队的陪同下,3名短肠综合征患儿继续应用替度鲁肽(Teduglutide)进行治疗,他们有望摆脱静脉营养束缚,重获健康成长。

短肠综合征是一种患病率极低的罕见病,因各种原因导致小肠被大部分切除后,肠道有效吸收面积显著减少所致,该病患者不能维持身体的营养需求,严重影响患儿正常生长需求。

近年来,通过多方努力,儿童患者预后显著改善,在国外发达国家的一些肠康复中心,儿童短肠综合征的总生存率已接近90%。但是,仍然有相当一部分患儿每天过着长时间静脉输入营养液的日子。

替度鲁肽(Teduglutide)作为孤儿药已在欧美获批,用于治疗1岁及以上SBS患者。鉴于国内尚未获批该治疗药物,得益于海南“先行先试”政策,新药的成功引入海南博鳌,使得中国大陆短肠综合征患者不出国门就能用上这款全球创新药物,填补了大陆SBS药物治疗的空白。

5月9日,上海交通大学医学院附属新华医院在海南医学院第一附属医院乐城医院全程指导完成替度鲁肽(Teduglutide)内地首例临床应用,当针剂注射入男孩的体内后,高频次、长时段输注所带来的“束缚”被彻底打破,4岁的果果人生发生了逆转,在今年5月之前,他每天都需要输注1200-1300ml的营养液,每天持续16个小时,这样的日子果果过了2年。近三个月后好消息再次传来,治疗效果很好,果果长胖了、长高了。

这种全球最先进的治疗方式,能改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱静脉营养。通过增加绒毛高度和隐窝深度促进肠道代偿,帮助短肠患者摆脱或减少静脉营养的束缚,达到治疗目的,改善患者生活质量。得益于“先行先试”政策,新药的成功引入,使得中国大陆短肠综合征患者不出国门就能用上这款全球创新药物,填补了大陆SBS药物治疗的空白。

目前正在治疗的3名短肠综合征患儿总体疗效显著,其中一名4岁患儿(术后剩余小肠长度为35cm)截止目前应用替度鲁肽6个月,体重增加2.3kg,静脉营养减少了57%,肠内营养热卡增加1倍;另一名8岁患儿(术后剩余小肠长度30cm)应用3个月,体重增加3kg,静脉营养减少了37%,肠内营养热卡翻倍增加;最小的短肠综合征患儿1岁半(术后剩余小肠长度60cm),应用3个月,肠内营养量也是翻倍增加,静脉营养占总热卡的比例明显下降,同时体重增加2kg。

众多短肠患者需要每天长时间静脉输入营养液维持生存,替度鲁肽通过增加绒毛高度和隐窝深度促进肠道代偿,帮助短肠患者摆脱或减少静脉营养,达到治疗目的,改善患者生活质量,因此该药的使用给短肠综合征患儿及家庭带来了希望的曙光,越来越多的短肠综合征患儿将迎来新生!

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