近日，由上海交通大学医学院附属新华医院儿肾脏风湿免疫科、上海市儿科医学研究所主办的中美肾脏病学术交流会顺利举办。本次交流以“Understanding mechanisms and discovering treatments of polycystic kidney disease”为主题，特邀美国梅奥医学中心李小钢教授莅临座谈，国内多囊性肾病（PKD）研究领域知名学者同济大学曹莹教授、海军军医大学杨富教授等多位专家齐聚新华，共赴一场聚焦多囊肾前沿的学术之旅。

聚首新华 学术同辉

新华医院儿肾脏风湿免疫科主任饶佳教授在开场致辞中对梅奥医学中心李小钢教授的莅临致以诚挚欢迎。中美肾脏病学界长期以来有着深厚的学术渊源与紧密的交流协作。梅奥医学中心作为世界顶级医疗机构，在肾病、消化和神经等专业一直引领全球的医疗科研和临床实践。在多囊性肾病发病机制与转化医学领域，李小钢教授团队的学术贡献卓越，新华医院作为上海市罕见病临床诊治中心及质控中心，以国际视野驱动学科发展。此次梅奥专家的学术访问，正是新华医院深化国际交流、助推遗传罕见肾脏病学科高质量发展的重要实践。

 

大咖开讲 智领前沿

讲座在热烈的学术氛围中正式拉开帷幕。李小钢教授凭借其深厚的学术底蕴与宏阔的国际视野，聚焦多囊性肾病的核心发病机制、表观遗传调控网络、衰老相关性及基因治疗转化等前沿领域，呈现了一场高密度、多维度的学术盛宴。

 

李小钢教授系统解析了多囊性肾病发病机制全景：基于“囊泡外泌体理论”，团队首次揭示了突变肾小管上皮细胞通过胞外囊泡介导的非细胞自主效应驱动囊肿发生，并梳理了增殖、凋亡/铁死亡、炎症、表观遗传四大信号通路的交叉调控网络及潜在药物靶点；在表观遗传与衰老交叉维度，揭示DNMT1通过促进增殖、抑制凋亡、加速表观遗传时钟三重机制协同推动囊肿进展；在转化层面，团队创新开发了肾脏特异性Pkd1-sgRNA-ABE8-dual-AAV9碱基编辑系统，在Pkd1突变小鼠中单次注射即实现高效编辑，延缓囊肿生长、恢复PC1表达、改善心脏肥大并显著延长生存期，为多囊性肾病从“不可治”迈向“可治愈”提供了关键临床前依据。

 

锐见交锋 远瞻新局

讲座尾声，进入深入交流讨论环节，现场氛围融洽而热烈，围绕多囊性肾病前沿方向及临床应用，与会专家及青年学者重点针对肾脏靶向药物递送效率的优化策略、外泌体标志物在早期诊断中的转化潜力、基因治疗的安全性与长期有效性、抗衰老干预囊肿进展的可行性、AI辅助临床的可及性进行了前瞻性讨论。

 

继往开来 共绘蓝图

此次来自梅奥医学中心李小钢教授学术讲座的成功举办，实现了中美顶尖学者在多囊性肾病机制与转化领域的深度对话，在表观遗传调控、基因治疗转化、肾脏衰老研究等前沿方向提供了宝贵的学术指引，并充分彰显了新华医院“立足临床、面向前沿、放眼国际”的学科发展理念。新华医院儿肾脏风湿免疫科始终坚持以患者需求为导向、以科技创新为引擎、以国际合作为桥梁，在儿童肾脏病领域持续深耕！

 

展望未来，儿肾脏风湿免疫科将以此次交流为新的起点，秉承 “守正创新、精医济世”，继续深化与梅奥医学中心等国际一流机构的科研协作与人才联合培养，在遗传罕见肾脏病的精准诊疗、机制探索、基因治疗临床转化等方向持续发力，为守护肾脏健康贡献“新华智慧”，为全球肾脏病学发展注入源源不断的“中国力量”！