2020年8月29日下午，由上海市罕见病防治基金会、上海交通大学医学院附属新华医院、华东政法大学、上海市医学会罕见病专科分会共同主办，由上海市罕见病诊治中心、上海市儿童罕见病诊治中心协办的罕见病医疗保障与立法多学科专家研讨会圆满举办。出席会议的有上海市罕见病防治基金会顾问、上海市人民政府原副市长谢丽娟女士，上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授，上海交通大学医学院附属新华医院院长孙锟教授，华东政法大学党委书记郭为禄教授，上海市医学会罕见病专科分会主任委员黄国英教授，参加会议的还有上海市人大和市政协有关委办的领导以及来自全国各地的相关医疗保障专家、罕见医学会专家、法学专家、罕见病临床医学专家、药学专家、政策研究专家、卫生经济学专家约70余人参会。

 

 

01大会报告阶段

华东政法大学科研处副处长练育强教授介绍了从中央到地方关于罕见病医疗保障费用支付、病种防治及立法相关的情况和进展，主要从四个方面展开：一是立足于时间和空间两个视角，回顾罕见病政策在中国的发展；二是立足供给和保障两个视角，回顾罕见病政策在中国制定的两条路径；三是冲突和效力，分析目前罕见病政策面临的矛盾；四是前提和内容，分析罕见病立法的前提和内容应该怎么设计。

中国财政科学研究院副研究员朱坤教授的演讲题目是：中国罕见病医疗保障的进展和展望。朱坤教授分析了罕见病保障的现状，介绍了医疗保障的意义以及相关工作体会的进展和困境，并列举了各省市进行的众多探索和经验。在展望中，他提出：基本医保和补充医保要尽力，医疗救助要更加努力，商业保险与医疗互助要发力，慈善捐赠要努力，个人和家庭要出力，专项基金要努力的“六力”倡议。由于罕见病患者等不起，希望政策研究者和政府部门的决策者，能够在理性的基础上增加一点感性，让罕见病保障机制走的更快、建的更好。

 

 

02讨论阶段

主持人上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授邀请法律专家、政府官员、企业代表、医学专家等进行交流发言。原副市长谢丽娟女士也表达了自己的想法，呼吁大家理性对待遇到的有些困难，并表示个人有信心，将继续做一名罕见病事业的志愿工作者。

本次主题研讨会，围绕进一步建立健全上海市罕见病医疗保障体系并进一步推动立法做出了诸多有益的讨论和探索，与会人员观点丰富、讨论热烈，为罕见病的医疗保障和立法事业出谋划策，多视角探讨罕见病的防治保障与立法工作。与会者认为：罕见病之所以称之为罕见病，不仅在于疾病本身罕见，也在于治疗方法和治疗药物罕见，罕见病治疗难，用药难，缺乏可靠的医疗保障，一直是阻碍罕见病防治的首要问题。近年来，为了维护罕见病患者的健康权益，国家不断健全相关制度，持续出台了多项产业扶持政策，通过减轻罕见病临床实验病例数，加快罕见病药物评审的审批速度，降低罕见病药品进出口关税等措施，着力解决罕见病患者的治疗难用药难的问题，一系列利好的措施不仅为改善罕见病患者的生活身体健康提供了有利的帮助，也让每一位关注罕见病的爱心人士受到鼓舞。

同时，立法是罕见病防治工作和保障工作的必由之路。孙锟指出：立法是一项系统、复杂的工程，就罕见病的立法而言，既涉及罕见病的预防、治疗及宣传等方面的法律问题，也涉及罕见病药物生产企业的各种激励措施的法律保障问题，更是涉及到如何维护罕见病患者的健康权益，因此顶层设计显得尤为重要。2019年8月十三届全国人大常委会第十二次会议通过了新修订的中华人民共和国药品管理法，这是药品管理法18年来的首次全面修改，并将“优先审评审批罕见病用药”列入其中，去年12月十三届全国人大常委会第十五次会议通过的“中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法”中的第60条又提及“防治罕见病”。这些都是贯彻和落实宪法保障的公民健康权益，巩固医药卫生体制改革成果，引领和推动医改的一项重大立法工作。

由此可见，全面贯彻落实党的十九大和十八大精神，特别是十九大关于“实施健康中国战略”的各项新要求，以习近平新时代中国特色社会主义思想为统领，坚持以人民为中心理念，用法治引领和推动医药卫生体制改革发展，为实现全方位全周期维护人民健康提供法治基础，为健康中国战略的实施提供法治保障，也应该是我们罕见病医疗保障与立法工作的出发点和归属点。

 

上海市罕见病医疗保障一直走在全国前列，相信在社会各界的共同努力下，罕见病的防治和医疗保障工作将会走上一个新的台阶。

 

 

 

来源：上海市罕见病防治基金会

摄影：戴荣